Forskere fra University of Florida og University of Pennsylvania har med succes stand til at genoprette vision hos patienter med en sjælden form for medfødt blindhed ved hjælp af genterapi, hvilket viser, at behandlingen er fuldstændig sikker. I Lebers kongenitte amaurose type 2 sygdom, kan fotoreceptorceller ikke reagere på lys, fordi et gen kaldet RPE65 ikke ordentligt producere et protein nødvendigt for en sund vision. Forskerne brugte en adenoassocieret virus – en tilsyneladende harmløs virus, der allerede findes i de fleste mennesker at levere RPE65 til et lille område af nethinden. Resultaterne viste, at ikke alene var der ingen skadelige virkninger andet end rutine indlæg kirurgisk ømhed, visionen i fagene "behandlede øjne blev lidt bedre i dårlige lysforhold." Patienterne rapporterer ser lysere områder og måske nogle billeder, men dybest set beskeden er, at dette er behandling er fuldt sikker, "sagde William W. Hauswirth, ph.D., professor i oftalmologi og medlem af UF s Powell Gene Therapy Centre og UF Genetics Institute." en ting vi ikke gøre, er at undertrykke patienterne 'immunforsvar, som blev udført i to andre LCA kliniske forsøg, der var i gang, "sagde Hauswirth, der begyndte at studere den adenoassocierede virus som et middel til at levere gener i levende dyr mere end 30 år siden." Teoretisk, tanken var, at det kan være nødvendigt at undertrykke immunsystemet, fordi vi bruger en vektor, som kan aktivere kroppens forsvar og forårsage en skadelig reaktion. "Men immunsuppression selv indebærer en risiko for infektioner og andre problemer. Vi har klart vist, at der ikke er behov for at gøre det i dette tilfælde," tilføjede han. "Undersøgelsen har delvist restaureret vision i tre unge voksne, og det viser, at genterapi kan være effektivt i behandling menneskelige syn sygdom," siger Paul A. Sigtning, MD, Ph.D., direktør, National Eye Institute of National Institutes Sundhedsstyrelsen. Papiret er offentliggjort online i dag i Human Gene Therapy.
