Los investigadores de la Johns Escuela de Medicina de la Universidad de Hopkins han descubierto que un corto plazo, el régimen de muy alta dosis de inmunosupresores-ciclofosfamida medicamento puede retardar la progresión de la esclerosis múltiple (EM) e incluso puede restaurar la función neurológica perdieron a la enfermedad . Los resultados de nueve personas, la mayoría de los cuales habían fracasado todos los demás tratamientos, sugieren nuevas formas de tratar una enfermedad que tiende a progresar sin descanso. "No esperábamos un rendimiento tan dramático de la función. A pesar de que estamos muy al principio del juego, pensamos que este enfoque podría ser la pieza clave de un avance significativo para el tratamiento de la EM", dice Douglas Kerr, MD, Ph.D, profesor asociado de neurología en la Escuela de Medicine.Researchers la Universidad Johns Hopkins han utilizado los llamados HiCy tratamientos con cierto éxito en la Universidad Johns Hopkins para una variedad de otros trastornos del sistema inmunológico, incluyendo anemia aplásica, el lupus y la miastenia gravis. Ciclofosfamida mata a las células del sistema inmune pero respeta las células madre de la médula ósea que los fabrican. El método usual de la entrega en pequeñas dosis, de impulsos, sin embargo, puede hacer que el fármaco se acumule a concentraciones tóxicas en cuerpos de los pacientes, causando una variedad de efectos secundarios, incluyendo un riesgo mucho mayor de infección. La búsqueda de una forma alternativa de usar la droga, los investigadores razonaron que HiCy podría limpiar la mayor parte del sistema inmunológico de un paciente de una sola vez, y luego permitir que se "reinicio", dando a las células nerviosas de un nuevo comienzo y una oportunidad de repararse a sí mismas. En el actual estudio, nueve pacientes con esclerosis múltiple tiene una infusión única total de 200 miligramos por kilogramo de ciclofosfamida intravenosa durante cuatro días, una dosis varias veces mayor que la dada en regímenes pulsados pero significativamente más bajos que la cantidad total por lo general dado a los pacientes con el tiempo. Antes del tratamiento , Kerr dijo, los participantes en el estudio eran "lo peor de lo peor", entre los pacientes con EM. Ocho de los nueve pacientes habían fracasado los tratamientos convencionales con EM, y varios de ellos estaban en sillas de ruedas. Los investigadores dijeron que la enfermedad apareció a revertir el curso de siete de los nueve pacientes más de dos años siguientes tratamientos. En general, los pacientes, hombres y mujeres de edades comprendidas entre 20 a 47 en el inicio del estudio, experimentaron una reducción del 40 por ciento en las puntuaciones de una prueba estándar que mide la discapacidad. También tenían una mejora del 87 por ciento en general en las puntuaciones en una prueba que mide la función compuesta física y mental. No obstante, ha advertido de que Kerr que el fenómeno "reinicio" no funciona en todos los pacientes. Dos años después del tratamiento, las imágenes de resonancia magnética mostraron que la enfermedad se había reactivado en cerca de la mitad de los participantes en el estudio, lo que sugiere que su capacidad renovada puede no ser permanente . colega Adam Kaplin de Kerr, MD, Ph.D., profesor asistente de psiquiatría y neurología en la Escuela de Medicina Johns Hopkins, está liderando los esfuerzos para mejorar la terapia HiCy con un análisis de sangre en el desarrollo que podría predecir qué pacientes se beneficiarán más de HiCy tratamiento. Además, dado que las células inmunes que vuelven a crecer después de HiCy tratamiento pueden contener el mismo defecto que conduce a la EM, Kaplin y sus colegas están trabajando en una manera de volver a crecer las células inmunes sólo es saludable. el estudio está publicado en junio de 9 Archives of Neurology .
