Dalam studi pertama dari jenisnya, para ilmuwan di Institut Penelitian Medis Burnham telah memprogram secara genetik sel punca embrionik (ES) untuk menjadi sel saraf ketika ditransplantasikan ke otak.
Dipimpin oleh Stuart A. Lipton, MD, Ph.D., profesor dan direktur Del E. Webb Neuroscience, Aging, dan Pusat Penelitian Sel Punca di Burnham, penelitian ini telah membuka jalan untuk mengembangkan pengobatan baru untuk stroke, Alzheimer, Parkinson, dan kondisi neurologis lainnya.
Para peneliti menunjukkan bahwa tikus yang terkena stroke menunjukkan perbaikan terapeutik yang nyata setelah transplantasi sel-sel ini. Tak satu pun dari tikus yang membentuk tumor, yang telah menjadi kemunduran besar dalam upaya transplantasi sel induk sebelumnya.
"Kami menemukan bahwa kami dapat membuat sel saraf baru dari sel induk, mencangkoknya secara efektif, dan memberikan hasil positif. perbedaan perilaku tikus. Temuan ini berpotensi mengarah pada pengobatan baru untuk stroke dan penyakit neurodegeneratif seperti penyakit Parkinson," kata Lipton.
Kondisi seperti stroke, Alzheimer, Parkinson, dan penyakit Huntington menghancurkan sel-sel otak, menyebabkan kehilangan bicara dan memori dan konsekuensi melemahkan lainnya. Dipercaya bahwa transplantasi sel saraf otak dapat memulihkan setidaknya beberapa fungsi otak, seperti halnya transplantasi jantung memulihkan aliran darah.
Sebelum penelitian ini, pembuatan sel saraf murni dari sel ES telah menjadi masalah karena sel tidak selalu berdiferensiasi menjadi neuron. Lipton dan timnya menemukan solusi untuk masalah ini dengan menginduksi sel ES untuk mengekspresikan protein, yang ditemukan di laboratoriumnya yang disebut faktor penambah miosit 2C (MEF2C). MEF2C adalah faktor transkripsi yang mengaktifkan gen tertentu yang kemudian mendorong sel punca menjadi sel saraf.
Mereka menggunakan MEF2C untuk membuat koloni sel progenitor saraf murni, tahap perkembangan yang terjadi sebelum menjadi saraf sel, tanpa tumor. Sel-sel ini kemudian ditransplantasikan ke otak dan kemudian menjadi sel saraf dewasa. MEF2C juga melindungi sel dari apoptosis begitu berada di dalam otak.
"Untuk melanjutkan terapi berbasis sel punca, kita perlu memiliki sumber sel saraf yang dapat diandalkan yang dapat dengan mudah tumbuh, berdiferensiasi dalam dengan cara yang kita inginkan dan tetap hidup setelah transplantasi. MEF2C membantu proses ini pertama dengan mengaktifkan gen yang, ketika diekspresikan, membuat sel punca menjadi sel saraf. Kemudian mengaktifkan gen lain yang mencegah kematian sel saraf baru. Sebagai hasilnya, kami mampu menghasilkan sel progenitor neuron yang berdiferensiasi menjadi populasi neuron yang hampir murni dan bertahan di dalam otak," kata Lipton.
Langkah selanjutnya adalah menentukan apakah sel progenitor neural yang ditransplantasikan menjadi sel saraf yang terintegrasi ke dalam jaringan sel saraf yang ada di otak.
Para peneliti melakukan studi listrik yang rumit dan menunjukkan bahwa sel saraf baru, yang berasal dari sel punca, dapat mengirim dan menerima sinyal yang tepat. listrik sinyal kal ke seluruh otak. Untuk menentukan apakah sel-sel baru dapat memberikan manfaat kognitif pada tikus yang terkena stroke, mereka melakukan serangkaian tes neurobehavioral dan menemukan bahwa tikus yang menerima transplantasi menunjukkan perbaikan perilaku yang signifikan, meskipun kinerja mereka tidak mencapai yang non-stroke. tikus kontrol.
Hasil ini menunjukkan bahwa ekspresi MEF2C dalam sel yang ditransplantasikan merupakan faktor signifikan dalam mengurangi defisit yang diinduksi stroke.
Studi ini diterbitkan dalam The Journal of Neuroscience .
