I ricercatori dalla University of Florida e dell'Università della Pennsylvania hanno successo in grado di restituire la vista nei pazienti con una rara forma di cecità congenita utilizzando la terapia genica, dimostrando in tal modo che il trattamento è completamente sicuro. In Amaurosi Congenita di Leber di tipo 2 malattia, le cellule fotorecettori non in grado di rispondere alla luce a causa di un gene chiamato RPE65 non produce correttamente una proteina necessaria per la salute degli occhi. I ricercatori hanno utilizzato un virus &mdash adeno-associato; un virus apparentemente innocuo che già esiste in molte persone per fornire RPE65 ad una piccola area della retina. I risultati hanno mostrato che non solo non c'erano effetti negativi diverso di routine posta dolore chirurgico, la visione nei soggetti "occhi trattati era leggermente migliorato in condizioni di luce scarsa." I pazienti riferiscono di vedere le aree più luminose e forse alcune immagini, ma in fondo il messaggio è che questo è il trattamento è completamente sicuro ", ha detto William W. Hauswirth, Ph.D., professore di oftalmologia e membro del Centro di terapia Powell Gene di UF e UF Genetics Institute". una cosa che non abbiamo fatto è sopprimere i pazienti 'sistema immunitario, che è stato fatto in altri due studi clinici LCA che erano in corso ", ha detto Hauswirth, che ha iniziato a studiare il virus adeno-associato come veicolo per trasportare geni in animali che vivono più di 30 anni fa." in teoria, l'idea era che potrebbe essere necessario per sopprimere il sistema immunitario, perché stiamo usando un vettore che potrebbe attivare le difese del corpo e causare una risposta nociva. "Tuttavia, soppressione immunitaria si comporta il rischio di infezioni e altri problemi. Chiaramente abbiamo dimostrato non c'è bisogno di farlo in questo caso," ha aggiunto. "Lo studio ha visione parzialmente restaurato in tre giovani adulti, e dimostra che la terapia genica può essere efficace nel trattamento della malattia visione umana", ha detto Paul A. Sieving, MD, Ph.D., direttore, National Eye Institute dei National Institutes della Salute. Il documento è pubblicato oggi on-line in Human Gene Therapy.
