ジョンズホプキンス大学医学部の研究者は、免疫抑制薬シクロホスファミドの短期間の非常に高用量のレジメンが多発性硬化症(MS)の進行を遅らせ、病気で失われた神経機能を回復させる可能性があることを発見しました。
9人の調査結果は、ほとんどが他のすべての治療に失敗したことから、容赦なく進行する傾向のある病気を治療する新しい方法を示唆しています。
「私たちはそのようなことを期待していませんでした。機能の劇的な回復。私たちはゲームの非常に早い段階ですが、このアプローチは多発性硬化症治療の重要な進歩の要になると考えています」とジョンズホプキンスの神経学の准教授であるダグラスカー医学博士は述べています。大学医学部。
研究者は、いわゆるHiCy治療を使用しており、ジョンズホプキンスでは、形成不全性貧血、狼瘡、重力性筋無力症など、他のさまざまな免疫系障害にある程度の成功を収めています。
シクロホスファミドは免疫系細胞を殺しますb utはそれらを作る骨髄幹細胞を惜しみません。
しかし、パルスで少量でそれを送達する通常の方法は、薬が患者の体内で毒性濃度に蓄積する原因となる可能性があります。感染のリスクが大幅に高まるなど、さまざまな副作用があります。
研究者たちは、この薬を使用する別の方法を模索し、HiCyが患者の免疫系の大部分を一挙に一掃する可能性があると考えました。
現在の研究では、9人のMS患者がシクロホスファミド1キログラムあたり200ミリグラムを静脈内に合計200ミリグラム注入されました。 4日間、パルスレジメンで与えられた用量の数倍であるが、時間の経過とともに通常患者に与えられる総量よりも有意に低い用量。
治療前、カー氏は、研究参加者は「 MS患者の中で最悪」。
niの8つ患者は従来のMS治療に失敗し、そのうちの何人かは車椅子に縛られていた。
研究者は、治療後2年間で9人の患者のうち7人の病気が逆行したようだと述べた。
全体として、研究開始時の20歳から47歳までの患者、男性、女性は、障害を測定する標準テストのスコアが40%低下しました。
また、身体的および精神的機能を測定する複合テストのスコアが全体で87%向上しました。
しかし、カーは、「再起動」現象がすべての患者で機能したわけではないと警告しました。
治療の2年後、MRI画像は、研究参加者の約半数で病気が再活性化したことを示し、彼らの新たな能力が永続的ではない可能性があることを示唆しています。
Kerrの同僚であるAdamKaplin、 MD、Ph.D。、ジョンズホプキンスメディチスクールの精神医学および神経学の助教授neは、どの患者がHiCy治療から最も恩恵を受けるかを予測できる血液検査を開発して、HiCy療法を改善する取り組みを主導しています。
また、HiCy治療後に再成長する免疫細胞にも同じものが含まれている可能性があるためMSにつながる欠陥、Kaplinと彼の同僚は、健康な免疫細胞のみを再生する方法に取り組んでいます。
この研究は、6月9日の神経学アーカイブに掲載されています。