フロリダ大学とペンシルベニア大学の研究者は、遺伝子治療を使用して、まれな形態の先天性失明症の患者の視力を回復させることに成功し、治療が完全に安全であることを示しています。
レーバー先天性黒内障型2疾患、RPE65と呼ばれる遺伝子が健康な視力に必要なタンパク質を適切に生成しないため、光受容細胞は光に反応できません。
研究者は、アデノ随伴ウイルスを使用しました。網膜の小さな領域にRPE65を届ける人々。その結果、通常の術後の痛み以外に悪影響がなかっただけでなく、治療を受けた眼の視力は、薄暗い照明条件でわずかに改善されたことが示されました。
「患者は、より明るい領域が見られ、おそらくいくつかの画像ですが、基本的にメッセージは、これは完全に安全な治療であるということです」と、眼科の教授であり、UFのパウエル遺伝子治療センターおよびUF遺伝学研究所のメンバーであるウィリアムW.ハウスワース博士は述べています。
「私たちがしなかったことの1つは、進行中の他の2つのLCA臨床試験で行われた、患者の免疫系の抑制です」と、アデノ随伴ウイルスを媒体として研究し始めたハウスワースは述べています。 30年以上前に生きている動物に遺伝子を届ける。
「理論的には、体の防御を活性化して、有害な反応。
"しかし、免疫力ession自体は、感染やその他の問題のリスクを伴います。この場合、それを行う必要がないことを明らかに示した」と彼は付け加えた。
「この研究により、3人の若年成人の視力が部分的に回復し、遺伝子治療が治療に有効であることが示されている。人間の視覚疾患」と述べた。国立衛生研究所の国立眼病研究所の所長であるポール・A・シービング医学博士は述べた。この論文は本日、人間の遺伝子治療でオンラインで公開されている。
