Onderzoekers van de Johns Hopkins University School of Medicine hebben ontdekt dat een kortdurende, zeer hoge dosis van het immuunonderdrukkende medicijn cyclofosfamide de progressie van multiple sclerose (MS) kan vertragen en zelfs de neurologische functie kan herstellen die verloren is gegaan door de ziekte.
De bevindingen bij negen mensen, van wie de meesten alle andere behandelingen hadden gefaald, suggereren nieuwe manieren om een ziekte te behandelen die de neiging heeft om meedogenloos te vorderen.
"We hadden niet verwacht dat een dergelijke dramatische terugkeer van functie. Hoewel we nog heel vroeg in het spel zijn, denken we dat deze aanpak de spil kan zijn van een belangrijke vooruitgang voor de behandeling van MS, "zegt Douglas Kerr, MD, Ph.D, universitair hoofddocent neurologie aan de Johns Hopkins University School of Medicine.
Onderzoekers hebben de zogenaamde HiCy-behandelingen bij Johns Hopkins met enig succes gebruikt voor een verscheidenheid aan andere aandoeningen van het immuunsysteem, waaronder aplastische anemie, lupus en myasthenia gravis.
Cyclofosfamide doodt cellen van het immuunsysteem b ut spaart de beenmergstamcellen die ze maken.
De gebruikelijke methode om het in gepulseerde, kleine doses toe te dienen, kan er echter toe leiden dat het geneesmiddel zich opstapelt tot toxische concentraties in het lichaam van de patiënt, waardoor een verscheidenheid aan bijwerkingen, waaronder een sterk verhoogd risico op infectie.
Op zoek naar een alternatieve manier om het medicijn te gebruiken, redeneerden de onderzoekers dat HiCy het grootste deel van het immuunsysteem van een patiënt in één klap zou kunnen opruimen. laat het 'opnieuw opstarten', waardoor zenuwcellen een nieuwe start krijgen en zichzelf kunnen herstellen.
In het huidige onderzoek kregen negen MS-patiënten in totaal een eenmalige infusie van 200 milligram per kilogram cyclofosfamide intraveneus toegediend. vier dagen, een dosis die meerdere keren hoger is dan die gegeven in gepulseerde regimes, maar significant lager dan de totale hoeveelheid die gewoonlijk aan patiënten wordt gegeven in de loop van de tijd.
Vóór de behandeling, zei Kerr, waren de studiedeelnemers 'de slechtste van de slechtste" onder MS-patiënten.
Acht van de ni ne patiënten hadden gefaald met conventionele MS-behandelingen, en een aantal van hen was rolstoelgebonden.
Onderzoekers zeiden dat de ziekte bij zeven van de negen patiënten meer dan twee jaar na de behandelingen leek te keren.
In het algemeen ondervonden de patiënten, mannen en vrouwen, variërend in leeftijd van 20 tot 47 aan het begin van het onderzoek, een verlaging van 40 procent in de scores van een standaardtest die invaliditeit meet.
Ze had ook een algehele verbetering van 87 procent in scores op een samengestelde test die de fysieke en mentale functie meet.
Kerr heeft echter gewaarschuwd dat het 'reboot'-fenomeen niet bij alle patiënten werkte.
Twee jaar na de behandeling toonden MRI-beelden aan dat de ziekte bij ongeveer de helft van de deelnemers aan de studie was gereactiveerd, wat suggereert dat hun hernieuwde bekwaamheid mogelijk niet permanent is.
Kerr's collega Adam Kaplin, MD, Ph.D., assistent-professor psychiatrie en neurologie aan de Johns Hopkins School of Medici ne, leidt inspanningen om HiCy-therapie te verbeteren met een bloedtest in ontwikkeling die zou kunnen voorspellen welke patiënten het meest baat zouden hebben bij HiCy-behandeling. defect dat leidt tot MS, werken Kaplin en zijn collega's aan een manier om alleen gezonde immuuncellen terug te laten groeien.
De studie is gepubliceerd in de Archives of Neurology van 9 juni.