Pesquisadores da Universidade da Flórida e da Universidade da Pensilvânia ter sucesso capaz de restaurar a visão em pacientes com uma forma rara de cegueira congênita, usando terapia genética, mostrando assim que o tratamento é totalmente segura. Em Amaurose Congênita de Leber doença tipo 2, as células fotorreceptoras não pode responder a luz, porque um gene chamado RPE65 não produz adequadamente uma proteína necessária para a visão saudável. Os pesquisadores usaram um vírus &mdash adeno-associado; um vírus aparentemente inofensivo que já existe na maioria das pessoas para entregar RPE65 a uma pequena área da retina. Os resultados mostraram que não só estavam lá sem efeitos nocivos que não pós dor cirúrgica de rotina, a visão nos assuntos "olhos tratados foi ligeiramente melhorada em condições de pouca luz." Os pacientes relatam vendo áreas mais claras e talvez algumas imagens, mas basicamente a mensagem é que este é o tratamento é completamente seguro ", disse William W. Hauswirth, Ph.D., professor de oftalmologia e membro do Gene Powell Therapy Centre da UF e do Instituto de Genética UF." uma coisa que não fazer é suprimir os pacientes 'sistema imunológico, o que foi feito em outros dois ensaios clínicos de ACV que estavam em curso ", disse Hauswirth, que começou a estudar o vírus adeno-associado como um veículo para entregar genes em animais que vivem mais de 30 anos atrás." Teoricamente, a ideia era que poderá ser necessário para suprimir o sistema imunológico, porque estamos a utilizar um vector que pode activar as defesas do corpo e causar uma resposta nociva. "No entanto, a própria imunossupressão acarreta um risco de infecções e outros problemas. É evidente que temos mostrado que não há necessidade de fazer isso neste caso", acrescentou. "O estudo foi parcialmente restaurada visão em três adultos jovens, e demonstra que a terapia genética pode ser eficaz no tratamento de doenças da visão humana", disse Paul A. Sieving, MD, Ph.D., diretor, National Eye Institute dos Institutos Nacionais de Saúde. O artigo é publicado on-line hoje em Human Gene Therapy.
