Výskumníci z University of Florida a University of Pennsylvania úspešne schopní obnoviť videnie u pacientov s vzácnou formou vrodené slepoty s využitím génovej terapie, čo ukazuje, že liečba je úplne bezpečné. V Leber Vrodená amaurosis 2. typu ochorenia, môže photoreceptor bunky nereagujú na svetlo, pretože gén nazvaný RPE65 nie je správne produkovať proteín nevyhnutný pre zdravý zrak. Výskumníci použili vírus &ndash adenoasociovaný; zdanlivo neškodný vírus, ktorý už u väčšiny ľudí existuje dodávať RPE65 na malú oblasť sietnice. Výsledky ukázali, že sú nielen tam žiadne nežiaduce účinky iné ako rutinné po zákroku bolestivosť, vízie v predmetoch "liečených očí bola v zlých svetelných podmienkach mierne zlepšil." Pacienti hlási vidieť jasnejšie oblasti a možno aj nejaké obrázky, ale v podstate správa je, že je to liečba je úplne bezpečný, "povedal William W. Hauswirth, Ph.D., profesor oftalmológie a člen Centrum liečby UF Powell Gene a UF genetiky ústavu." Jedna vec, ktorú by sme nemali robiť, je potlačiť pacientmi "imunitný systém, ktorý bol robený v ďalších dvoch LCA klinických štúdií, ktoré boli v plnom prúde," povedal Hauswirth, ktorý začal študovať prasitrynes-asociované ako prostriedok dodávať gény do živých zvierat pred viac ako 30 rokmi. "Teoreticky nápad bolo to, že môže byť potrebné na potlačenie imunitného systému, pretože sme sa s použitím vektora, ktorý by mohol aktivovať obranyschopnosť organizmu a spôsobiť nežiaduce reakcie. "Avšak, imunosupresia sám nesie riziko infekcií a ďalšie problémy. Je zrejmé, sme ukázali, nie je potrebné k tomu, že v tomto prípade," dodal. "Štúdia bola čiastočne obnovená videnie v troch mladých dospelých, a to ukazuje, že génová terapia môže byť účinná pri liečbe ochorení človeka zraku," povedal Paul A. Presievanie, MD, Ph.D., riaditeľ, National Eye Institute of National Institutes zdravotníctva. Papier je online ešte dnes zverejnená v Human Gene Therapy.
