Forskare vid Johns Hopkins University School of Medicine har funnit att en kortvarig, mycket hög dosregim av det immunhämmande läkemedlet cyklofosfamid kan bromsa utvecklingen av multipel skleros (MS) och kan till och med återställa neurologisk funktion som förlorats till sjukdomen.
Fynden hos nio personer, av vilka de flesta hade misslyckats med alla andra behandlingar, föreslår nya sätt att behandla en sjukdom som tenderar att utvecklas obevekligt.
"Vi förväntade oss inte en sådan dramatisk återgång av funktion. Även om vi är väldigt tidigt i spelet, tror vi att detta tillvägagångssätt kan vara grunden för ett betydande framsteg för MS-behandling, säger Douglas Kerr, MD, Ph.D, docent i neurologi vid Johns Hopkins University School of Medicine.
Forskare har använt de så kallade HiCy-behandlingarna med viss framgång vid Johns Hopkins för en mängd andra immunsystemstörningar, inklusive aplastisk anemi, lupus och myasthenia gravis.
Cyklofosfamid dödar immunsystemets celler b ut skonar benmärgsstamcellerna som gör dem.
Den vanliga metoden att tillföra det i pulserande, små doser kan dock få läkemedlet att bygga upp till toxiska koncentrationer i patienternas kroppar, vilket orsakar en olika biverkningar, inklusive en kraftigt ökad risk för infektion.
För att söka ett alternativt sätt att använda läkemedlet, resonerade forskarna att HiCy skulle kunna rensa ut majoriteten av en patients immunsystem i ett svep. låt det "starta om", vilket ger nervceller en nystart och en möjlighet att reparera sig själva.
I den aktuella studien fick nio MS-patienter en total engångsinfusion på 200 milligram per kilogram cyklofosfamid intravenöst över fyra dagar, en dos som är flera gånger högre än den som ges i pulsbehandlingar men betydligt lägre än den totala mängd som vanligtvis ges till patienter över tiden.
Före behandlingen, sa Kerr, var studiedeltagarna "de värsta av de värst" bland MS-patienter.
Åtta av ni inga patienter hade misslyckats med konventionella MS-behandlingar, och flera av dem var rullstolsbundna.
Forskare sa att sjukdomen verkade vända förloppet för sju av de nio patienterna under två år efter behandlingen.
Totalt sett upplevde patienterna, män och kvinnor i åldrarna 20 till 47 i början av studien, en minskning med 40 procent av poängen för ett standardtest som mäter funktionsnedsättning.
De hade också en total förbättring på 87 procent i poäng på ett sammansatt test som mäter fysisk och mental funktion.
Kerr har dock varnat för att fenomenet "omstart" inte fungerade hos alla patienter.
Två år efter behandlingen visade MRI-bilder att sjukdomen hade återaktiverats hos ungefär hälften av studiedeltagarna, vilket tyder på att deras förnyade förmåga kanske inte är permanent.
Kerrs kollega Adam Kaplin, MD, Ph.D., biträdande professor i psykiatri och neurologi vid Johns Hopkins School of Medici ne, leder ansträngningar för att förbättra HiCy-terapin med ett blodprov under utveckling som kan förutsäga vilka patienter som skulle ha mest nytta av HiCy-behandling.
Dessutom kan immunceller som återväxer efter HiCy-behandling innehålla samma defekt som leder till MS, Kaplin och hans kollegor arbetar på ett sätt att återfå friska immunceller.
Studien publiceras i 9 juni Archives of Neurology.