Terapia génica para la ceguera Mejora la Visión

Los investigadores de la Universidad de Florida y la Universidad de Pennsylvania tienen éxito capaz de restaurar la visión en los pacientes con una forma rara de ceguera congénita mediante terapia génica, lo cual demuestra que el tratamiento es totalmente seguro. En Amaurosis Congénita de Leber enfermedad de tipo 2, las células fotorreceptoras no pueden responder a la luz debido a un gen llamado RPE65 no produce correctamente una proteína necesaria para la visión saludable. Los investigadores utilizaron un virus y mdash adeno-asociado; un virus aparentemente inofensivo que ya existe en la mayoría de las personas para entregar RPE65 a un área pequeña de la retina. Los resultados mostraron que no sólo estaban allí sin efectos nocivos que no sea el dolor post-quirúrgico de rutina, la visión de los sujetos "ojos tratados se mejoró ligeramente en condiciones de poca luz." Los pacientes reportan haber visto a las zonas más claras y tal vez algunas imágenes, pero básicamente el mensaje es que se trata de un tratamiento es completamente seguro ", dijo William W. Hauswirth, Ph.D., profesor de oftalmología y miembro del Centro de Terapia génica de la UF Powell y el Instituto de Genética de la UF." una cosa que no hicimos es suprimir los pacientes 'sistemas inmunes, que se hizo en otros dos ensayos clínicos de ACV que estaban en marcha ", dijo Hauswirth, quien comenzó a estudiar el virus adeno-asociado como un vehículo para suministrar genes en animales que viven hace más de 30 años." en teoría, la idea es que podría ser necesaria para suprimir el sistema inmunológico, ya que estamos utilizando un vector que podrían activar las defensas del cuerpo y causar una respuesta nociva. "Sin embargo, sí inmunosupresión conlleva un riesgo de infecciones y otros problemas. Es evidente que hemos demostrado que no hay necesidad de hacer eso en este caso", agregó. "El estudio ha restaurado parcialmente la visión de cada tres adultos jóvenes, y demuestra que la terapia génica puede ser eficaz en el tratamiento de la enfermedad de la visión humana," dijo Paul A. tamizado, MD, Ph.D., Director del Instituto Nacional del Ojo de los Institutos Nacionales de salud. El documento se publica hoy en línea en Human Gene Therapy.